Tratamento de primeira linha com ruxolitinib versus melhor terapêutica disponível em pacientes com policitemia vera: resultados do ensaio randomizado de RuxoBEAT

O que aconteceu

O ruxolitinib (RUX) é aprovado como tratamento de segunda linha em pacientes com policitemia vera (PV) intolerantes/resistentes à HU. Aqui, avaliamos RUX vs. melhor terapia disponível (BAT) como tratamento de primeira linha em VP no ensaio clínico multicêntrico randomizado de RuxoBEAT (NCT02577926). O cruzamento da MTD para a RUX foi possível após 6 meses. As características basais dos braços RUX (n = 44) e MTD (n = 34) foram comparáveis. O objetivo primário, a taxa de resposta completa clinico-hematológica (RC) no mês 6, não foi atingido (2,3% vs. 2,9%, p = 1.000). Análises de desfechos secundários e exploratórios mostraram que a RUX foi significativamente mais eficaz do que a MTD na melhora do hematócrito, esplenomegalia e prurido e fadiga relatados pelo paciente, mas menos eficaz na redução da contagem de plaquetas. Em comparação com os valores basais, a frequência do alelo variante JAK2V617F diminuiu significativamente nos grupos RUX e MTD aos 6 meses. O tempo de tratamento (p < 0,001) e a duração do tratamento (p = 0,022) foram significativamente superiores para RUX vs. MTD durante o período de 24 meses do estudo. Não havia novos sinais de segurança. Estes resultados demonstram que o RUX não conduziu a taxas de RC mais elevadas do que a MTD e sugerem que o RUX pode induzir melhorias adicionais clinicamente significativas na terapêutica de primeira linha em pacientes com PV.