Resultados a longo prazo após um ensaio de fase II randomizado de colírio do fator de crescimento do nervo para gliomas da via óptica: achados de seguimento de quatro anos em crianças
NeurologiaO que aconteceu
Um ensaio clínico de fase II, com dupla ocultação, randomizado, controlado com placebo, relatou efeitos benéficos de um tratamento de curta duração (10 dias) com colírios do fator de crescimento do nervo murino (mNGF) sobre a função visual em crianças com gliomas da via óptica (OPG). O presente estudo teve como objetivo avaliar as alterações de longo prazo nos parâmetros clínicos e neurorradiológicos na coorte de pacientes com OPG que participaram previamente do estudo de fase II da fngm. Quinze dos 18 pacientes inicialmente incluídos no ensaio de fase II da MNGF concordaram em ser submetidos a monitorização clínica e neurorradiológica durante um período de seguimento de 48 meses. Destes, 9 tinham sido originalmente randomizados para mNGF e 6 para placebo; nenhum tratamento adicional (mNGF, quimioterapia ou radioterapia) foi administrado durante o seguimento prolongado. A cada 6 meses, os pacientes foram submetidos a exame clínico e neurooftalmológico geral, potenciais evocados visuais (VEP) e resposta fotopica negativa do eletrorretinograma (PhNR). A RM cerebral foi realizada a cada 12 meses.
O que encontraram
A comparação dos valores medianos de seguimento inicial e final não revelou alterações estatisticamente significativas na acuidade visual, amplitude da VEP, amplitude da PhNR ou raio de campo visual. Não foram observadas diferenças significativas em nenhum parâmetro em relação aos valores basais do ensaio mNGF. A RM cerebral demonstrou doença estável em todos os pacientes ao longo do período de observação.
Por que isso importa
Esses achados, obtidos em extensão observacional da coorte randomizada original, indicam segurança favorável a longo prazo e tolerabilidade de um curso de curta duração de fngm tópico em crianças com OPG, com estabilidade visual e neurorradiológica sustentada ao longo de quatro anos, ao invés de evidências de eficácia persistente do tratamento. Outros estudos clínicos prospectivos, adequadamente alimentados e randomizados são necessários para confirmar a eficácia clínica a curto e longo prazo do tratamento com NGF na prevenção da perda visual induzida pela OPG.
Tradução automática do resumo original, publicado em Journal of neuro-oncology sob licença CC BY. Os números são conferidos contra o original; siglas e termos técnicos podem variar.
O estudo original
Long-term outcomes after a randomized phase II trial of nerve growth factor eye drops for optic pathway gliomas: four-year follow-up findings in children
Antonio Ruggiero, Giorgio Attinà, Giorgio Placidi, Elena D'Agostino, Alessia Amato, Tommaso Verdolotti, Stefano Mastrangelo, Benedetto Falsini
Descritores MeSH
- Ophthalmic Solutions
- Optic Nerve Glioma
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