Relação entre desfechos notificados pelos participantes, função residual das células beta e parâmetros metabólicos em jovens com diabetes tipo 1 recentemente diagnosticada
EndocrinologiaO que aconteceu
Os ensaios clínicos de intervenções para preservar a função das células beta na diabetes tipo 1 de início novo empregam frequentemente medidas de resultado notificadas pelos participantes (PROMs). No entanto, as alterações esperadas nos escores PROMs imediatamente após o diagnóstico e sua associação com a função residual das células beta, marcadores metabólicos e monitorização contínua da glicose (CGM) não são claras. Foram registados PROMs repetidos, incluindo o módulo de diabetes Pediátrico Quality of Life Inventory (PedsQL) e o inquérito sobre o medo de hipoglicemia (HFS) de participantes com idades entre 10 e 18 anos com diabetes tipo 1 recentemente diagnosticada e dos seus pais, em dois ensaios clínicos: CLOuD (N=97, ciclo fechado híbrido [HCL] vs injeções múltiplas diárias [MDI]) e USTEKID (N=72, imunoterapia com ustekinumab vs placebo). Os escores foram comparados com os níveis seriados de peptídeo C estimulado por refeição mista (peptídeo C da AUC), HbA1c e CGM.
O que encontraram
Os escores de PedsQL e HFS para crianças/adolescentes e seus pais apresentaram grande variação entre os indivíduos, mas não se alteraram substancialmente nos indivíduos nos primeiros 48 meses de diagnóstico. Os escores basais foram altamente preditivos de escores aos 12-48 meses (p1c e PedsQL (β(std)=-0,11; IC 95% -0,20, -0,03) e HFS (β(std)=0,11; IC 95% 0,00, 0,21), e entre o tempo de CGM no intervalo e PedsQL (β(std)=0,14; IC 95% 0,03, 0,26), mas não HFS (β(std)=-0,05; IC 95% -0,16, 0,06). A função das células beta (peptide C-AUC) foi fortemente associada com HbA1c (β(std)=-0,29; IC 95% -0,39; -0,20) e tempo de MCG no intervalo (β(std)=0,41; IC 95% 0,30, 0,52). A maior função das células beta mostrou uma tendência para melhor PedsQL (β(std)=0,11; IC 95% -0,03, 0,25) e menor HFS (β(std)=-0,05; IC 95% -0,17; 0,07), mas isso não atingiu significância estatística.
Por que isso importa
Os escores de PedsQL e HFS pouco se alteraram nos primeiros 48 meses após o diagnóstico de diabetes tipo 1. Estes escores mostraram associações modestas, mas estatisticamente significativas, com medidas de manejo da glicose (HbA1c e tempo de MCG na faixa), enquanto as relações com a função residual de células beta (peptide-C) foram mais fracas e não alcançaram significância. O tamanho modesto desses efeitos sugere que as PROMs atuais captam apenas aspectos limitados do benefício clínico associado à preservação de células beta. Pesquisas futuras devem incorporar instrumentos psicométricos especificamente adaptados para jovens que utilizam tecnologias modernas de diabetes e estão em terapia modificadora da doença, para garantir que os resultados sejam significativamente representados em estudos de diabetes tipo 1.
Tradução automática do resumo original, publicado em Diabetologia sob licença CC BY. Os números são conferidos contra o original; siglas e termos técnicos podem variar.
O estudo original
Relationship between participant-reported outcomes, residual beta cell function and metabolic parameters in youth with newly diagnosed type 1 diabetes
Peter Nicholas Taylor, Wai-Yee Cheung, Joe Lagorio Price, Charlotte Boughton, Jane Bowen‐Morris, Hayley A. Hutchings, Stephanie J. Hanna, Steve Luzio, Danijela Tatović, Ashish Marwaha et al.
Descritores MeSH
- Diabetes Mellitus, Type 1
- Insulin-Secreting Cells
- Adolescent
- Blood Glucose
- C-Peptide
- Child
- Female
- Patient Reported Outcome Measures
- Humans
- Hypoglycemia