Phase 2a/b randomised placebo-controlled dose-escalation trial of triheptanoin for ataxia-telangiectasia: treating mitochondrial dysfunction with anaplerosis
CardiologiaSobre o estudo
- Desenho
- Ensaio clínico randomizado
- Nível de evidência
- 2 · Nova evidência
- Revista
- EBioMedicine
- Publicado em
- 4 jul 2025
- Citações
- 9
O resumo deste estudo é do publisher e não tem licença aberta: por isso mostramos aqui só os dados do estudo, e o texto fica na fonte original, nos links abaixo.
O estudo original
Phase 2a/b randomised placebo-controlled dose-escalation trial of triheptanoin for ataxia-telangiectasia: treating mitochondrial dysfunction with anaplerosis
Matthew Lynch, Sophie Manoy, Peter D Sly, Claire E Wainwright, Ernst Wolvetang, John E Feenstra, Jason Dowling, Robert S Ware, Maharshi S Patel, Diana Hermith-Ramirez et al.
Descritores MeSH
- Ataxia Telangiectasia
- Mitochondria
- Child
- Child, Preschool
- Female
- Humans
- Male
- Triglycerides
- Biomarkers
- Treatment Outcome