Metanálise da eficácia e segurança do trofinetide em pacientes com síndrome de rett

MetanáliseNível 1 · Evidência consolidadaNeurological sciences : official journal of the Italian Neurological Society and of the Italian Society of Clinical Neurophysiology21 mai 20246 citações

O que aconteceu

A síndrome de Rett (TRT) é uma doença de neurodesenvolvimento hereditária incomum que afeta o desenvolvimento cerebral, principalmente em mulheres. Resulta da mutação no gene MECP2 no braço longo (q) do cromossoma X. Trofinetide é uma droga recentemente desenvolvida que tem um efeito neuroprotetor sobre os neurônios, e é nosso objetivo nesta meta-análise avaliar sua eficácia e segurança no tratamento de pacientes com síndrome de Rett. Foram pesquisadas 5 bases de dados (PubMed, Scopus, Embase, Web of Science e Cochrane Library) para identificar ensaios clínicos randomizados (TCC) comparando Trofinetide e placebo em pacientes com síndrome de Rett até 13 de agosto de 2023. Nossos desfechos primários foram o Clinical Global Impression-Improvement (CGI) e o Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ). Utilizou-se o instrumento Risco de Avaliação de Bias-2 (ROB2) para avaliar a qualidade metodológica dos ensaios clínicos randomizados incluídos.

O que encontraram

Três ECRs com um total de 325 pacientes foram incluídos com duração de seguimento variando de um mês a três meses. 186 pacientes receberam o medicamento de intervenção (Trofinetida) e 138 receberam o placebo. Verificou-se que o trofinetide reduz significativamente mais o CGI e o RSBQ do que o placebo (MD = -0,35; IC 95% [-0,52 a -0,18], P 0,0001), (MD = -3,40, IC 95% [-3,69 a -3,12], P 0,0001], respectivamente. A maioria dos acontecimentos adversos não demonstrou qualquer diferença estatística entre Trofinetide e o placebo.

Por que isso importa

O Trofinetide oferece uma oportunidade terapêutica potencial eficaz e segura para uma população sem muitos tratamentos disponíveis, com melhorias nas avaliações do CGI e do RSBQ e sem efeitos adversos graves relatados.

Tradução automática do resumo original, publicado em Neurological sciences : official journal of the Italian Neurological Society and of the Italian Society of Clinical Neurophysiology sob licença CC BY. Os números são conferidos contra o original; siglas e termos técnicos podem variar.