Melhorando a sobrevida na distrofia muscular de Duchenne através de eras: uma revisão sistemática e metanálise cumulativa

MetanáliseNível 1 · Evidência consolidadaJournal of neurology6 set 20260 citações

O que aconteceu

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) esteve historicamente associada à morte em adolescentes tardios ou inícios da década de 20, principalmente por insuficiência respiratória. A sobrevida melhorou substancialmente com a ventilação mecânica domiciliar (VHM) e cuidados multidisciplinares, embora permaneça a variabilidade. Este estudo avaliou as tendências temporais da sobrevida na DMD e o impacto da MVH. Foi realizada uma metanálise cumulativa (PROSPERO CRD420251163011) de estudos que relataram resultados de sobrevivência em pacientes com DMD (PubMed 1977 a 13 de Outubro de 2025). Foram calculadas estimativas agrupadas de sobrevivência mediana e realizadas metanálises de efeitos aleatórios com subgrupos pré-definidos (HMV e período de estudo), juntamente com meta-regressões. O risco de viés foi avaliado pela Escala de Newcastle-Ottawa. A meta-análise e revisão sistemática foram registradas no PROSPERO (CRD420251163011).

O que encontraram

Foram incluídos 53 estudos (mediana de seguimento de 8 anos), com mais de 13.000 pacientes, dos quais 60% receberam VMH. A sobrevida mediana diferiu substancialmente entre pacientes ventilados (29 anos, IC95% 27 a 31) e não ventilados (19 anos, IC95% 18 a 20). A sobrevida melhorou progressivamente ao longo do tempo em ambos os grupos. A terapêutica com glucocorticóide não esteve associada a uma melhoria da sobrevivência (p=0,45), enquanto o tratamento com medicamentos para insuficiência cardíaca, incluindo inibidores do sistema renina-angiotensina (p=0,002) e bloqueadores beta (p=0,02), foi associado a uma maior sobrevivência. O predomínio da mortalidade passou de causas respiratórias para cardíacas, enquanto o aumento do manejo cardíaco foi associado a uma crescente contribuição de outras causas de morte.

Por que isso importa

A sobrevida na DMD tem aumentado substancialmente ao longo do tempo, com sobrevida mediana chegando agora à terceira década de vida entre pacientes ventilados. A crescente contribuição das causas cardíacas e outras causas não-respiratórias de morte destaca a importância da intervenção cardioprotetora precoce e multidisciplinar a longo prazo.

Tradução automática do resumo original, publicado em Journal of neurology sob licença CC BY. Os números são conferidos contra o original; siglas e termos técnicos podem variar.