Lomitapida, um inibidor da proteína de transferência de triglicerídeos microssômicos, na hipercolesterolemia familiar homozigótica: revisão sistemática e meta-análise da eficácia e segurança
EndocrinologiaO que aconteceu
A hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) é uma doença genética rara e com risco de vida caracterizada por colesterol lipoproteico de baixa densidade (LDL-C) e doença cardiovascular aterosclerótica precoce. A lomitapida, um inibidor da proteína microssômica de transferência de triglicéridos (MTP), diminui o LDL-C independentemente da função do receptor de LDL, proporcionando um tratamento alternativo nesta população. O objetivo foi avaliar a eficácia e segurança da lomitapida em pacientes com HFH por meio de revisão sistemática e metanálise das evidências clínicas disponíveis. Uma pesquisa abrangente foi realizada no PubMed, Scopus e Web of Science até março de 2025. Foram incluídos estudos observacionais e ensaios clínicos que relataram alterações no perfil lipídico e resultados de segurança em pacientes com HFO tratados com lomitapida. Os desfechos foram agrupados por meio de modelos de efeitos aleatórios e a heterogeneidade foi avaliada pela estatística I2.
O que encontraram
Foram incluídos oito estudos com pacientes adultos e pediátricos (n = 209). A lomitapida reduziu significativamente os níveis de LDL-C em 49,27%, o colesterol total em 46,05% e a apolipoproteína B em 51,01%. Também foram observadas reduções nos triglicéridos, VLDL-C e não-HDL-C. O HDL-C permaneceu relativamente inalterado. Os acontecimentos adversos foram na sua maioria gastrointestinais, com uma taxa de descontinuação de 14%. A qualidade geral dos estudos variou de regular a boa.
Por que isso importa
A lomitapida demonstra uma eficácia substancial na redução do LDL-C e de outros lípidos aterogénicos em pacientes com HF Ho, com um perfil de segurança aceitável. Esses achados corroboram seu papel como terapia adjuvante nessa população, embora novos ensaios clínicos randomizados sejam necessários para validar a segurança e a eficácia a longo prazo.
Tradução automática do resumo original, publicado em Cardiovascular drugs and therapy sob licença CC BY. Os números são conferidos contra o original; siglas e termos técnicos podem variar.
O estudo original
Lomitapide, a Microsomal Triglyceride Transfer Protein Inhibitor, in Homozygous Familial Hypercholesterolemia: A Systematic Review and Meta-Analysis of Efficacy and Safety
Mohamed Nasser, Hazem E Mohammed, Mohamed E Haseeb, Mohamed Khalafalla Darwish, George Hanen, Nada A Abdelaziz, Anas Hussien Heiba, Abdelrahman Shata, Mohamed Salem Abdelkader
Descritores MeSH
- Hyperlipoproteinemia Type II
- Cholesterol, LDL
- Benzimidazoles
- Anticholesteremic Agents
- Carrier Proteins
- Treatment Outcome
- Homozygote
- Humans
- Biomarkers