Impacto a longo prazo do aficamten nas medidas de desfecho relatadas pelo paciente na cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva: resultados do FOREST-HCM

O que aconteceu

O tratamento com aficamten em pacientes com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (HCMo) levou a melhorias significativas nos resultados notificados pelo paciente (PROs) no ensaio principal SEQUOIA-HCM ao longo de 24 semanas, mas o seu impacto a longo prazo não foi descrito. O objetivo deste estudo foi descrever os efeitos a longo prazo do aficamten em vários PROs em FOREST-HCM, um estudo aberto de extensão. NCT04848506.

O que encontraram

Participants with oHCM completing an aficamten trial were offered enrolment in FOREST-HCM. The Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ), Seattle Angina Questionnaire 7-item, EuroQol Five-Dimensional Questionnaire index, and visual analogue scale were administered at baseline and at weeks 12, 24, 36, and 48. Associations among PROs and clinical markers of oHCM severity were assessed with Spearman correlation coefficients. A total of 172 participants (mean age 60.4 [SD ± 13.1] years; 45.3% female) completed ≥48 weeks of follow-up as of 31 August 2024, and were included. Significant improvements in all PROs were observed by week 12 and sustained through week 48. At 48 weeks, mean Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary Score improved by 18.8 (16.9-20.6) points, (P < .001), with the largest gains in the KCCQ Quality of Life domain (25.8 points [23.2-28.5; P < .001]). Seattle Angina Questionnaire 7-item -Summary Scores increased by 17.2 (15.1-19.4; P < .001), and EuroQol Five-Dimensional Questionnaire index and visual analogue scale scores improved by 0.11 and 12.7 points, respectively (P < .001). Improvements in PROs were significantly correlated with important clinical measures of oHCM.

Trecho mantido em inglês: a tradução automática não passou na conferência de números.

Por que isso importa

O Aficamten resultou em melhorias sustentadas em múltiplas dimensões do estado de saúde, que também se correlacionaram com marcadores clínicos de gravidade do OHCM.