Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic…

Imagem de arquivo, ilustrativa — não é do estudo. Feixe de fibras nervosas em corte longitudinal, ao microscópio óptico. Berkshire Community College Bioscience Image Library · CC0 · Wikimedia Commons

Ensaio clínico randomizadoNível 2 · Nova evidênciaJAMA ophthalmology1 fev 202530 citações

Sobre o estudo

Desenho: Ensaio clínico randomizado
Nível de evidência: 2 · Nova evidência
Revista: JAMA ophthalmology
Publicado em: 1 fev 2025
Citações: 30

O resumo deste estudo é do publisher e não tem licença aberta: por isso mostramos aqui só os dados do estudo, e o texto fica na fonte original, nos links abaixo.

O estudo original

Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy

Patrick Yu-Wai-Man, Nancy J Newman, Valérie Biousse, Valerio Carelli, Mark L Moster, Catherine Vignal-Clermont, Thomas Klopstock, Alfredo A Sadun, Robert C Sergott, Rabih Hage et al.

DOI 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375
PubMed 39699886
PMC11843360
Texto completo (acesso aberto)

Descritores MeSH

Genetic Vectors
NADH Dehydrogenase
Genetic Therapy
DNA, Mitochondrial
Optic Atrophy, Hereditary, Leber
Dependovirus
Male
Middle Aged
Mutation
Prospective Studies

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