Fase 3 Resultados de ensaios randomizados da terapia genética DTX401 AAV para o tratamento de GSDIa
EndocrinologiaSobre o estudo
- Desenho
- Ensaio clínico randomizado
- Nível de evidência
- 2 · Nova evidência
- Revista
- Journal of inherited metabolic disease
- Publicado em
- 1 set 2026
- Citações
- 4
O resumo deste estudo é do publisher e não tem licença aberta: por isso mostramos aqui só os dados do estudo, e o texto fica na fonte original, nos links abaixo.
O estudo original
Phase 3 Randomized Trial Results of DTX401 AAV Gene Therapy for the Treatment of GSDIa
John J Mitchell, Jose E Abdenur, Foekje de Boer, Monica Boyer, Margo Sheck Breilyn, María-Luz Couce, Diva D De Leon, Terry G Derks, Areeg El-Gharbawy, Andrea B Haijer-Schreuder et al.
Descritores MeSH
- Genetic Therapy
- Dependovirus
- Glucose-6-Phosphatase
- Glycogen Storage Disease Type I
- Double-Blind Method
- Female
- Genetic Vectors
- Humans
- Male
- Starch
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