Efeito do vutrisiran nos componentes do estado de saúde na amiloidose transtirretina com cardiomiopatia: estudo HELIOS-B
CardiologiaO que aconteceu
O Vutrisiran demonstrou manter o estado de saúde global, medido pelo questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-OSS) de 23 itens, em pacientes com amiloidose transtirretina com cardiomiopatia (ATTR-CM) em HELIOS-B. Foram avaliados os componentes individuais do KCCQ para melhor contextualizar as mudanças no KCCQ-OSS de forma relevante para pacientes e clínicos. Nesta análise de HELIOS-B, um ensaio duplo-cego, randomizado, controlado com placebo de vutrisiran em ATTR-CM, avaliamos o efeito do tratamento sobre as alterações médias do escore de base para 30 meses para cada 23 componentes do KCCQ (escalou de 0 [pior] a 100 [melhor]) usando um modelo de regressão linear multivariável. Avaliamos ainda as alterações globais na KCCQ-OSS em função da idade em ambos os grupos de tratamento para estimar o benefício equivalente à idade observado.
O que encontraram
Dos 654 participantes do HELIOS-B, 486 completaram a avaliação do KCCQ tanto no início como nos 30 meses (idade: 75 ± 6 anos; 93% do sexo masculino; 91% do tipo selvagem ATTR; KCCQ-OSS basal: 74,6 ± 18,9). Vutrisiran, em comparação com placebo, esteve associado a alterações mais favoráveis na maioria dos componentes do KCCQ (mediana: +3,8, intervalo: -0,9 a +7,6). As maiores diferenças que favorecem o vutrisiran foram observadas em 'correr ou correr', 'andar no chão nivelado' e 'discourado/baixo com insuficiência cardíaca'. Foram observados benefícios semelhantes ou superiores com vutrisiran em pacientes que não estavam a tomar tafamidis no início do estudo. O KCCQ-OSS aos 30 meses foi inversamente relacionado com a idade, com o vutrisiran mudando a relação idade-KCCQ-OSS em aproximadamente 11 anos (IC95%: 3-20 anos).
Por que isso importa
No HELIOS-B, o vutrisiran esteve associado à melhora em uma ampla gama de componentes individuais do KCCQ, com os maiores benefícios observados em limitações físicas e domínios de qualidade de vida.
Tradução automática do resumo original, publicado em European journal of heart failure sob licença CC BY. Os números são conferidos contra o original; siglas e termos técnicos podem variar.
O estudo original
Effect of vutrisiran on components of health status in transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: the HELIOS-B study
Yasuhiro Hamatani, Brian L. Claggett, Muthiah Vaduganathan, Sarah Birkhoelzer, Zi Michael Miao, Farooq H Sheikh, Emre Aldinc, Julian David Gillmore, Marianna Fontana, Scott David Solomon
Descritores MeSH
- Quality of Life
- Health Status
- Cardiomyopathies
- Amyloid Neuropathies, Familial
- Humans
- Aged
- Surveys and Questionnaires
- Treatment Outcome
- Male
- Aged, 80 and over
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