Design of a Phase 3, Multicenter, Randomized, Open-Label Study of Nipocalimab or IVIG and Prednisone in Pregnancies at Risk for Fetal and Neonatal Alloimmune Thrombocytopenia

O que aconteceu

Nipocalimab, a neonatal Fc receptor blocker, showed evidence of efficacy and safety in preventing or delaying fetal anemia in a phase 2 study of early-onset severe hemolytic disease of the fetus and newborn, demonstrating potential for treatment of other maternal immunoglobulin G alloantibody-mediated fetal diseases. The phase 3 FREESIA-3 study aims to evaluate the efficacy and safety of nipocalimab or intravenous immunoglobulin (IVIG) with prednisone in pregnancies with a previous occurrence of fetal and neonatal alloimmune thrombocytopenia (FNAIT) with or without intracranial hemorrhage or severe fetal/neonatal bleeding (high- or standard-risk, respectively). FREESIA-3 is a phase 3, open-label, randomized, multicenter study in pregnant individuals at risk for FNAIT. Participants are randomized 4:1 to receive either weekly 45 mg/kg intravenous nipocalimab or weekly IVIG with prednisone starting at 13 to 18 weeks of gestational age (standard-risk) or 12 weeks of gestational age (high-risk) until delivery. During treatment, pregnant participants will receive ultrasound monitoring every 2 weeks for fetal bleeding, growth, and development. Postnatal follow-up is 24 weeks for maternal participants and 104 weeks for neonates/infants. · FNAIT is a transplacental alloantibody-driven disease.. · Nipocalimab blocks IgG recycling, lowering IgG levels.. · Nipocalimab blocks IgG placental transfer to the fetus.. · Nipocalimab reduced adverse outcomes in EOS-HDFN.. · FREESIA-3 studies nipocalimab efficacy/safety in FNAIT..

Trecho mantido em inglês: a tradução automática não passou na conferência de números.

O que encontraram

O objetivo primário é um desfecho adverso de morte ou sangramento grave julgado no útero até 1 semana após o nascimento, ou contagem de plaquetas ao nascimento de 9/L em feto/neonato. Os desfechos secundários incluem morte fetal/neonatal, contagem de plaquetas neonatais ao nascimento, contagem de plaquetas neonatais nadir acima de 1 semana de pós-parto, neonato que necessita de transfusão(s) de plaquetas, sangramento fetal e neonatal adjudicado até 1 semana de pós-parto, neonato que recebe IVIG para trombocitopenia, segurança em participantes maternas e neonatos/lactentes e imunogenicidade de nipocalimab. Os objetivos exploratórios incluem avaliações dos resultados notificados pelo paciente e pelo prestador de cuidados de saúde e farmacocinética e farmacodinâmica do nipocalimab.

Por que isso importa

FREESIA-3, um estudo aberto, multicêntrico, randomizado, de fase 3, avaliará a eficácia e segurança do nipocalimab em gestações padrão e de alto risco para FNAIT.