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CRISPR Gene Editing for Nucleotide Repeat Expansion Disorders: A Systematic Review of Preclinical and Clinical Evidence

Neurologia
Imagem de arquivo, ilustrativa — não é do estudo. Feixe de fibras nervosas em corte longitudinal, ao microscópio óptico. Berkshire Community College Bioscience Image Library · CC0 · Wikimedia Commons

Revisão sistemáticaNível 1 · Evidência consolidadaGenetic testing and molecular biomarkers16 mar 20260 citações

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Sobre o estudo

Desenho
Revisão sistemática
Nível de evidência
1 · Evidência consolidada
Revista
Genetic testing and molecular biomarkers
Publicado em
16 mar 2026
Citações
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O resumo deste estudo é do publisher e não tem licença aberta: por isso mostramos aqui só os dados do estudo, e o texto fica na fonte original, nos links abaixo.

O estudo original

CRISPR Gene Editing for Nucleotide Repeat Expansion Disorders: A Systematic Review of Preclinical and Clinical Evidence

Husna Irfan Thalib, Sariya Khan, Ayesha Hanin Shaikh, Kenanah Maher Alawi, Zahra Hussein Alabdrabalrasol, Sayeeda Mehveen, Shyma Haidar, Fatma ElSayed Hassan, Noor Ahmad Shaik

Descritores MeSH

  • CRISPR-Cas Systems
  • Genetic Therapy
  • Gene Editing
  • Huntington Disease
  • Myotonic Dystrophy
  • Induced Pluripotent Stem Cells
  • Trinucleotide Repeat Expansion
  • Muscular Dystrophy, Duchenne
  • Animals
  • Humans

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