Características basais de pacientes com cardiomiopatia amilóide transtirretina no ensaio CARDIO-TTRansform de eplontersen
CardiologiaO que aconteceu
Eplontersen é um oligonucleotídeo anti-sensível que suprime a produção hepática de transtiretina circulante (TTR) por alvo de mRNA TTR. Apresentamos dados basais de um estudo em curso, CARDIO-TTRansform, avaliando o eplontersen em pacientes com cardiomiopatia amilóide TTR (ATTR-CM) e comparando os resultados de ensaios anteriores com ATTR-CM. NCT04136171.
O que encontraram
Foram avaliados 1432 pacientes incluídos em CARDIO-TTRansform de março de 2020 a julho de 2023 que receberam ≥1 dose de intervenção do estudo (eplontersen ou placebo) e tiveram ≥1 medição pós-base. A média (desvio padrão) de idade foi de 76,4 (7,1) anos; 9,4% eram do sexo feminino; 88,8% eram brancos. Um total de 211 (14,7%) pacientes tinham ATTR-CM hereditário/variante (ATTRv-CM); Val122Ile (p.Val142Ile) foi o genótipo mais comum (n = 130). Os pacientes abrangeram as classes funcionais da New York Heart Association I (n = 192), II (n = 997) e III (n = 243); 62,6% eram da doença do Centro Nacional de Amiloidose estágio 1. A mediana (interquartil intervalo) do peptídeo natriurético do tipo N-terminal pró-B foi de 2025 (1296-3465) pg/ml; n = 51 foi medida > 8500 pg/ml. A mediana (interquartil intervalo) da troponina T de alta sensibilidade foi de 50 (35-69) pg/ml e a fração de ejeção ventricular esquerda média foi de 55,7% (9,7%). No início do estudo, 57,2% estavam em uso de estabilizador TTR; 18,4% estavam em uso de inibidores de cotransportador- 2 sódico-glicose.
Por que isso importa
As características basais do CARDIO-TTRansform foram consistentes com os ensaios prévios de ATTR-CM; no entanto, o CARDIO-TTRansform avaliou pacientes com uma ampla gama de gravidade da doença e que receberam o padrão contemporâneo de cuidados para o ATTR-CM. Globalmente, dados de base cegos sugerem que o CARDIO-TTRansform proporciona uma oportunidade única para determinar os benefícios clínicos do eplontersen num contexto contemporâneo e em subgrupos clinicamente relevantes de pacientes com ATTR-CM.
Tradução automática do resumo original, publicado em European journal of heart failure sob licença CC BY. Os números são conferidos contra o original; siglas e termos técnicos podem variar.
O estudo original
Baseline characteristics of patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy in the CARDIO-TTRansform trial of eplontersen
Marianna Fontana, Amrut V Ambardekar, Francesco Cappelli, Sarah A M Cuddy, Margot K Davis, Pablo García‐Pavía, Mazen Hanna, Michel G Khouri, Ahmad Masri, Mathew S Maurer et al.
Descritores MeSH
- Amyloid Neuropathies, Familial
- Cardiomyopathies
- Oligonucleotides
- Prealbumin
- Oligonucleotides, Antisense
- Male
- Stroke Volume
- Aged
- Natriuretic Peptide, Brain
- Aged, 80 and over